Disc Medicine espande la pipeline ematologica con un accordo di licenza mondiale per Bitopertin, il primo

Il programma di fase clinica è pronto per entrare nello studio di Fase 2 sulla protoporfiria eritropoietica (EPP)

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27 maggio 2021, 16:30 ET

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CAMBRIDGE, Massachusetts, 27 maggio 2021 /PRNewswire/ -- Disc Medicine, Inc. ha annunciato oggi di aver stipulato un accordo di licenza esclusivo a livello mondiale con F. Hoffmann-La Roche Ltd per lo sviluppo e la commercializzazione di bitopertina, un medicinale somministrato per via orale Inibitore di GlyT1 con effetti dimostrati sulla via della biosintesi dell'eme. Disc Medicine intende sviluppare bitopertin come trattamento per le malattie ematologiche, inizialmente per le porfirie eritropoietiche (EP), una famiglia di disturbi rari, debilitanti e potenzialmente pericolosi per la vita causati dalla biosintesi dell'eme disregolata nello sviluppo dei globuli rossi.

"Questa collaborazione rappresenta un'importante pietra miliare nell'affermazione della Disc Medicine come leader nel campo dell'ematologia e ci consente di puntare alla sintesi dell'eme, un percorso biologico fondamentale dei globuli rossi che è altamente complementare ai nostri programmi esistenti sull'omeostasi del ferro", ha affermato John Quisel, JD , Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di Disc Medicine. "È importante sottolineare che il profilo di sicurezza clinica consolidato di bitopertin ci consentirà di passare rapidamente agli studi su pazienti affetti da diverse malattie ematologiche gravi".

Secondo i termini dell'accordo, Disc Medicine otterrà i diritti esclusivi e globali e sarà responsabile di tutto lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di bitopertina e dei relativi composti di supporto. Roche riceverà un pagamento anticipato da Disc Medicine e potenziali traguardi di sviluppo, normativi e commerciali per un totale di oltre 200 milioni di dollari. Roche ha inoltre diritto a ricevere royalties scaglionate in base ai ricavi netti, a un tasso che va da una cifra singola elevata a dieci anni, e una percentuale dei proventi da transazioni future relative a bitopertin. Disc collaborerà con le autorità di regolamentazione per avviare studi sui pazienti nel 2022.

Informazioni sulle porfirie eritropoietiche

Le porfirie eritropoietiche (EP) sono una famiglia di malattie ultra rare, debilitanti e potenzialmente pericolose per la vita causate da mutazioni che influenzano la via di sintesi dell'eme. Ciò provoca l’accumulo tossico di porfirine che si attivano quando i pazienti sono esposti alla luce solare e causano danni ossidativi ai tessuti circostanti. Gli EP sono caratterizzati da una grave sensibilità cutanea che si manifesta con attacchi di dolore intenso e bruciante, associati a vesciche, edema e deturpazione che spesso persistono. I pazienti sviluppano anche complicazioni gastrointestinali dovute all'accumulo di porfirine, inclusi calcoli biliari e insufficienza epatica nel 5-20% dei pazienti. Non esiste una terapia modificante la malattia approvata e l’unica cura è il trapianto di cellule staminali emopoietiche. L’attuale approccio alla cura dei pazienti prevede l’adozione di misure estreme per evitare la luce del giorno, come limitare le attività all’aperto alle ore notturne o l’uso di indumenti protettivi e scudi opachi, e la gestione del dolore. I primi segni si manifestano tipicamente nella prima infanzia e perdurano per tutta la vita, avendo un impatto importante sul benessere, sullo sviluppo psicosociale e sulla vita quotidiana dei pazienti e di chi si prende cura di loro. Le porfirie eritropoietiche comprendono tre sottotipi: protoporfiria eritropoietica (EPP), protoporfiria legata all'X (XLPP) e porfiria eritropoietica congenita (CEP).

Informazioni su Bitopertina

La bitopertina è una piccola molecola inibitrice del trasportatore 1 della glicina (GlyT1) in fase clinica, somministrata per via orale. La glicina è un precursore essenziale per la biosintesi dell'eme e GlyT1 è necessaria per mantenere livelli adeguati di glicina intracellulare nello sviluppo degli eritrociti. Come modulatore della sintesi dell’eme, la bitopertina ha il potenziale di fornire benefici per una serie di disturbi causati da squilibri nella produzione dell’eme e dei suoi intermedi. Bitopertin è stato valutato su oltre 4.000 volontari sani e pazienti in oltre 30 studi clinici per molteplici indicazioni, inclusi diversi studi di Fase 2 e 3 su disturbi psichiatrici e su una rara malattia delle cellule del sangue e ha un profilo di sicurezza ben definito. Sebbene in questi studi non sia stata stabilita l’efficacia sul sistema nervoso centrale, la bitopertina ha dimostrato effetti marcati sulla sintesi dell’eme. Inoltre, negli studi preclinici condotti da Disc Medicine, è stato dimostrato che l’inibizione di GlyT1 da parte della bitopertina riduce i livelli dei metaboliti che sono la causa alla base dell’EP. La bitopertina è un agente sperimentale e non è approvato per l'uso come terapia in nessuna giurisdizione a livello mondiale.